本報訊 （記者矯月）據(jù)科濟藥業(yè)控股有限公司（以下簡稱“科濟藥業(yè)”，02171.HK）官微消息，11月3日，科濟藥業(yè)公布了基于公司自主研發(fā)的THANK-u Plus®平臺開發(fā)的通用型BCMA CAR-T產(chǎn)品CT0596治療復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的臨床數(shù)據(jù)，以及通用型CD19/CD20 CAR-T產(chǎn)品CT1190B治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤（R/R NHL）的臨床數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示，這兩款通用型CAR-T產(chǎn)品均具有初步良好的安全性和令人鼓舞的療效信號。

    業(yè)內(nèi)人士分析，當前已上市的CAR-T產(chǎn)品均為自體CAR-T產(chǎn)品，自體CAR-T是一種高端定制療法，醫(yī)生需要從患者體內(nèi)獲取T細胞，在體外通過基因工程在T細胞表面表達針對癌癥抗原的嵌合抗原受體（CAR），然后將增殖后的細胞輸回患者體內(nèi)，制備周期長達3-4周左右，存在生產(chǎn)難度大、成本高、患者等待時間長的問題，限制大規(guī)模的臨床使用。

    據(jù)了解，自體CAR-T“一人一批”的定制模式導(dǎo)致單劑價格超百萬元，在當前美國自體CAR-T單劑價格最低要37萬美元，國內(nèi)目前主流價格在120萬元左右，美國僅有20%符合條件的患者能接受治療，中國這一比例更低。此外，還有很多患者因自身T細胞枯竭、疾病進展迅速等諸多原因沒有機會接受這一療法，從而錯失病情緩解的希望。通用型CAR-T療法可有效解決這些問題，通用型CAR-T能夠通過工業(yè)化生產(chǎn)和規(guī)模化制造工藝，來降低生產(chǎn)成本，生產(chǎn)成本相較當前自體CAR-T產(chǎn)品可下降80%以上，并且通用型CAR-T技術(shù)可以生產(chǎn)成批冷凍保存的CAR-T細胞，患者無需配型，即時使用，因此又稱為現(xiàn)貨型CAR-T。

    在最近公布的臨床數(shù)據(jù)中，科濟藥業(yè)的通用型CAR-T產(chǎn)品在復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤和原發(fā)性漿細胞白血病中均取得了突破性數(shù)據(jù)，其CT1190B在治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤數(shù)據(jù)也獲得了積極的臨床數(shù)據(jù)。

    業(yè)內(nèi)人士認為，本次科濟藥業(yè)公布的臨床數(shù)據(jù)，標志著公司的通用型CAR-T技術(shù)平臺進一步得到了驗證。近些年，科濟藥業(yè)持續(xù)產(chǎn)出優(yōu)質(zhì)臨床數(shù)據(jù)，表現(xiàn)驚艷，相較全球細胞治療領(lǐng)域諸多企業(yè)在概念階段便已開始管線交易，科濟藥業(yè)的沉心研究顯得難能可貴。

    科濟藥業(yè)的董事長李宗海博士公開表示，希望通過科濟藥業(yè)的研究讓更多的患者受益。秉承著該愿景，科濟藥業(yè)在通用型CAR-T領(lǐng)域上，發(fā)明了用于開發(fā)通用型CAR-T的專有技術(shù)平臺THANK-uCAR®和升級版的THANK-u Plus®平臺，能較有效避免宿主免疫系統(tǒng)排異，更好地增加CAR-T細胞療法的可及性。當前，科濟藥業(yè)有多款通用型CAR-T產(chǎn)品正在開發(fā)，涵蓋血液惡性腫瘤、實體瘤、自身免疫性疾病等領(lǐng)域。公司希望未來4—5年內(nèi)，能有第一款通用型CAR-T上市，真正讓更多患者用得起。

    資料顯示，科濟藥業(yè)作為國內(nèi)CAR-T療法的領(lǐng)軍企業(yè)，在自體CAR-T領(lǐng)域已取得了累累碩果。其中，今年6月份，中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理舒瑞基奧侖賽注射液的新藥上市申請（NDA），用于治療Claudin18.2表達陽性、至少二線治療失敗的晚期胃/食管胃結(jié)合部腺癌（G/GEJA）患者。科濟藥業(yè)同步在探索舒瑞基奧侖賽注射液在癌癥早線及圍術(shù)期治療中的應(yīng)用，包括一項正在進行的用于胰腺癌輔助治療的Ib期注冊臨床試驗，及一項正在進行的用于G/GEJA患者術(shù)后輔助治療后鞏固治療的研究者發(fā)起的臨床試驗。

（編輯 李波）